我們每個(gè)人都有可能是罕見(jiàn)病患者或罕見(jiàn)病基因的攜帶者。
人的基因平均都有 7 到 10 組基因存在缺陷。全球已知的 7000 多種罕見(jiàn)病中，80% 是由基因缺陷導(dǎo)致的遺傳病。只要生命繁衍生息，就有發(fā)生罕見(jiàn)病的可能。
在已發(fā)現(xiàn)的 7000 多種罕見(jiàn)病中，只有約 10% 有對(duì)癥藥物。對(duì)于患者來(lái)說(shuō)，有藥可用已屬幸運(yùn)。然而，在國(guó)內(nèi)，由于患者人數(shù)少、商業(yè)回報(bào)前景不明，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)少有企業(yè)問(wèn)津。已上市的罕見(jiàn)病藥物，因?yàn)榇蠖喽▋r(jià)高昂，患者難以企及。這帶來(lái)了醫(yī)學(xué)之外的難題。
針對(duì)高額費(fèi)用，從地方到國(guó)家，不同層面的保障機(jī)制陸續(xù)出臺(tái)。地方率先探索罕見(jiàn)病保障機(jī)制，以期減輕當(dāng)?shù)鼗颊叩呢?fù)擔(dān)。探索同時(shí)，問(wèn)題也隨之出現(xiàn)：報(bào)銷(xiāo)之后的自付費(fèi)用，大多數(shù)患者仍然無(wú)法承受——醫(yī)保「最后一公里」依然崎嶇。
不僅如此，低統(tǒng)籌層次背景下，地方探索客觀上加劇了全國(guó)性的不公平，「同病不同命」成了很多患者需要面臨的殘酷現(xiàn)實(shí)。
浙江紹興的王元軍原本已經(jīng)給兒子王玉設(shè)定了「死期」—— 3 年。
2019 年 1 月，兩歲的王玉被確診為「龐貝病」。這是罕見(jiàn)病「糖原累積病二型」的別名。發(fā)病前，患者與健康人無(wú)異。發(fā)病后，早發(fā)型患者常于 1 歲左右死于心力衰竭和呼吸衰竭，晚發(fā)型則常死于呼吸衰竭，多于 1 歲后發(fā)病，甚至可晚至 60 歲后。
龐貝病有藥可治，但價(jià)格昂貴。目前唯一的有效藥物阿糖苷酶 α （商品名：美而贊）需根據(jù)患者體重計(jì)算用量，終身服用。藥費(fèi)會(huì)從一年幾十萬(wàn)元，增長(zhǎng)到幾百萬(wàn)元。
如果足量使用，王玉可以健康長(zhǎng)大與常人無(wú)異；如果減量或者停藥，則會(huì)隨著疾病進(jìn)程，致殘致死。按照王元軍的計(jì)劃，自己和妻子各自住到單位宿舍，然后賣(mài)掉家里唯一的房產(chǎn)，可以拿到 100 多萬(wàn)元。這筆錢(qián)也只夠讓兒子盡量足量用藥 3 年。
彼時(shí)，相關(guān)藥物在當(dāng)?shù)剡�沒(méi)有報(bào)銷(xiāo)政策�！改莻�(gè)時(shí)候看起來(lái)，這就是個(gè)無(wú)底洞�！雇踉娬f(shuō)。他覺(jué)得還要為另外一個(gè)女兒負(fù)責(zé)，為整個(gè)家庭的未來(lái)做打算，所以給兒子定了 3 年的期限。
因?yàn)樗庂M(fèi)昂貴，患兒家長(zhǎng)一般只能選擇減量使用或者尋找國(guó)外代購(gòu)。因?qū)儆谶z傳疾病，很多國(guó)內(nèi)龐貝病家庭中存在多個(gè)孩子患病的情況，他們只能輪流用藥或者把唯一的用藥機(jī)會(huì)讓給情況最差的。而絕大多數(shù)成人患者則直接選擇放棄用藥。
但到年底，王元軍和兒子「得救」了。
2019 年 12 月 31 日，浙江省發(fā)布建立本省罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制的通知，明確患者個(gè)人年度藥品費(fèi)用實(shí)行 10 萬(wàn)元封頂，并將組織罕見(jiàn)病用藥談判。
2020 年 6 月 24 日，浙江省公布罕見(jiàn)病特殊藥品談判結(jié)果，阿糖苷酶 α 被納入浙江省罕見(jiàn)病用藥保障支付范圍。
一位不愿具名的醫(yī)保政策專(zhuān)家對(duì)「偶爾治愈」這樣評(píng)價(jià)國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障現(xiàn)狀：
「總的趨勢(shì)是好的，但問(wèn)題比較多，面臨挑戰(zhàn)比較大。目前來(lái)看，藥監(jiān)這塊走得最快，在優(yōu)先審評(píng)審批上，對(duì)罕見(jiàn)病藥物做了一個(gè)制度性安排。但是醫(yī)保這一塊，這 10 來(lái)年陸續(xù)有一些罕見(jiàn)�。ㄋ幬铮┻M(jìn)入醫(yī)保，但是還沒(méi)有形成一個(gè)系統(tǒng)性的運(yùn)作模式�！�
困局：有藥了，但買(mǎi)不起
過(guò)去三年，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病「無(wú)藥難題」得到緩解�；颊咴�(jīng)強(qiáng)烈呼吁關(guān)注的「國(guó)外有藥，國(guó)內(nèi)無(wú)藥」問(wèn)題，在罕見(jiàn)病患者群體當(dāng)中也非常突出。但多種政策加持下，國(guó)外已上市罕見(jiàn)病藥物，明顯加速加入中國(guó)。國(guó)內(nèi)也開(kāi)始出現(xiàn)專(zhuān)注罕見(jiàn)病領(lǐng)域的新藥研發(fā)企業(yè)。
藥品審批一端，優(yōu)先審評(píng)、加速審批等多種新藥審批制度改革政策明確向罕見(jiàn)病傾斜。疾病診療一端，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)（以下簡(jiǎn)稱(chēng)「國(guó)家衛(wèi)健委」）等五部門(mén)聯(lián)合公布「第一批罕見(jiàn)病目錄」，其中收錄 121 種罕見(jiàn)病。這是國(guó)家層面首次以疾病目錄的形式界定何為罕見(jiàn)病。
截至 2018 年底，目錄上的121 種罕見(jiàn)病中有 74 種在國(guó)外已經(jīng)有藥物獲批上市，共涉及 162 種治療藥物。162 種治療藥物中，有 83 種已在中國(guó)上市，涉及 53 種罕見(jiàn)病。
此前，國(guó)內(nèi)相關(guān)藥物審批耗時(shí)頗久。
治療龐貝病的阿糖苷酶 α 在 2017 年中國(guó)獲批上市之前，已經(jīng)在全球近 60 個(gè)國(guó)家上市使用，距離其美國(guó)首次獲批上市已有 10 年。而治療法布里病的阿加糖酶 β （商品名：法布贊）在 2019 年獲批進(jìn)入中國(guó)之前，已于歐盟上市長(zhǎng)達(dá) 18 年。
國(guó)家高層也連續(xù)就罕見(jiàn)病保障給出明確支持。2019 年 2 月的國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議上，罕見(jiàn)病用藥作為事關(guān)人民福祉的重大疾病防治工作，享受與抗癌藥相同的進(jìn)口減稅優(yōu)惠，以保障國(guó)內(nèi) 2000 多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者用藥。
但有藥可治之后，相應(yīng)問(wèn)題也隨之而來(lái)——患者是否買(mǎi)得起。因?yàn)榛颊呷藬?shù)少、市場(chǎng)空間有限，罕見(jiàn)病藥物定價(jià)往往更高。
在國(guó)內(nèi)，公立醫(yī)保體系占據(jù)主體地位，患者能否支付得起高價(jià)藥物，與相關(guān)藥物是否被納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)體系直接相關(guān)。2017 年和 2018 年兩次針對(duì)高價(jià)藥品的國(guó)家藥價(jià)談判中，有四種罕見(jiàn)病藥物最終成功進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。
由罕見(jiàn)病發(fā)展中心和國(guó)際咨詢(xún)公司 IQVIA 共同完成的《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告 2020 》顯示，截至 2019 年國(guó)家醫(yī)保目錄更新，已有 38 種罕見(jiàn)病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，共涉及 21 種罕見(jiàn)病。其中，9 種藥物被劃入甲類(lèi)，即 100% 報(bào)銷(xiāo)，患者無(wú)需自付。
不過(guò)，目前針對(duì)罕見(jiàn)病藥物的醫(yī)保政策中，突破最多的是地方醫(yī)保。
各地實(shí)踐中，針對(duì)罕見(jiàn)病等經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)巨大的疾病保障形式，包括大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、商業(yè)保險(xiǎn)等多種探索。其中，將罕見(jiàn)病納入大病保險(xiǎn)相對(duì)常見(jiàn)，但都會(huì)對(duì)年度報(bào)銷(xiāo)金額進(jìn)行總量限制，少則幾萬(wàn)元，多則幾十萬(wàn)元。
總量限制意味著，一年的大病醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)額度用完后，如果相應(yīng)罕見(jiàn)病藥物價(jià)格高昂，患者則每年需要自費(fèi)相當(dāng)數(shù)額�！笀�(bào)銷(xiāo)限額比如一年報(bào) 30 萬(wàn)，但一個(gè)藥要 130 萬(wàn)的患者，剩下 100 萬(wàn)他去哪里解決呢？應(yīng)該是給自付比例設(shè)限，告訴患者他最多承擔(dān)多少，其他的再一起想辦法解決，這樣一個(gè)邏輯。」蔻德罕見(jiàn)病中心主任黃如方說(shuō)。
這一問(wèn)題在需要「超高值罕見(jiàn)病藥」的患者群體中尤其突出。納入浙江省罕見(jiàn)病保障機(jī)制的龐貝病、戈謝病、法布里病等溶酶體缺乏癥均屬此類(lèi)。年度藥費(fèi)都高達(dá)上百萬(wàn)元。
「因?yàn)橛行┑胤匠鰜?lái)的政策，患者可能報(bào)銷(xiāo)完了一年還要幾十萬(wàn)元，就夠不到。至少我們這邊，感覺(jué)伸伸手都能夠得到。」王元軍說(shuō)。
并非所有罕見(jiàn)病藥物都是「天價(jià)」。
「不是所有罕見(jiàn)病都那么貴。像大部分局限性硬皮病的患者，每個(gè)月花 400 多塊錢(qián)在協(xié)和開(kāi)幾種院內(nèi)制劑就能基本控制。再比如多發(fā)性硬化癥，一年是 20 萬(wàn)左右，這已經(jīng)算高的，納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)后，一年自付只有 2 萬(wàn)元左右�！共⊥刺魬�(zhàn)基金會(huì)副秘書(shū)長(zhǎng)馬滔說(shuō)。
以病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)的醫(yī)療援助項(xiàng)目為例，其援助的罕見(jiàn)病中，年均藥費(fèi)在三四十萬(wàn)元的占大多數(shù)。
然而，一年幾十萬(wàn)元的費(fèi)用對(duì)一般中國(guó)家庭而言，仍然難堪重負(fù)。2019 年中國(guó)國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展統(tǒng)計(jì)公報(bào)顯示，城鎮(zhèn)居民人均可支配收入中位數(shù)不到 4 萬(wàn)元，農(nóng)村居民人均可支配收入中位數(shù)不到 1.5 萬(wàn)元。
對(duì)于「超高值罕見(jiàn)病藥物」的保障探索，也是在為整個(gè)罕見(jiàn)病用藥保障探路。
突破：多方共付的浙江試驗(yàn)
「多方共付」被認(rèn)為是解決罕見(jiàn)病用藥保障難題的有效方式。學(xué)界和業(yè)界呼吁多年，卻一直沒(méi)有落地。多方包括政府、藥企、商業(yè)保險(xiǎn)、患者、慈善組織等利益相關(guān)方。近年來(lái)，多方共付被總結(jié)成「1+N」。
從功能定位、資源調(diào)動(dòng)能力等多個(gè)方面，政府都被認(rèn)為是「1」角色的最佳選擇�！刚鲗�(dǎo)包括兩個(gè)含義：醫(yī)保要主導(dǎo)，政府要主動(dòng)去做一些事情。」上述醫(yī)保專(zhuān)家說(shuō)。
2019 年 12 月底，浙江省罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制政策正式出臺(tái)，為全國(guó)首個(gè)。省級(jí)統(tǒng)籌、專(zhuān)設(shè)基金、個(gè)人自付封頂是其三大特點(diǎn)。「浙江省是從整體制度上進(jìn)行設(shè)計(jì)，比較全面或者說(shuō)是一步到位的。」黃如方評(píng)價(jià)說(shuō)。
國(guó)內(nèi)醫(yī)保政策因?yàn)閷?shí)行市級(jí)統(tǒng)籌（即地方自收自支），同一個(gè)省內(nèi)即使是相鄰地市在落地執(zhí)行時(shí)，可能都不一樣。浙江實(shí)行「省級(jí)統(tǒng)籌」，即在保障范圍、籌資標(biāo)準(zhǔn)、待遇水平、診治規(guī)范和用藥管理五個(gè)方面，全省范圍內(nèi)執(zhí)行同一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)。
「專(zhuān)設(shè)基金」則是指，按照基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人每年每人 2 元的金額，專(zhuān)門(mén)成立浙江省罕見(jiàn)病用藥保障基金。該基金在省級(jí)醫(yī)�；鹭�(cái)政專(zhuān)戶(hù)下設(shè)立子賬戶(hù)，二者實(shí)行分賬管理，各自獨(dú)立核算。截至 2019 年底，浙江省基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人數(shù) 5461 萬(wàn)人，以此計(jì)算，浙江省罕見(jiàn)病用藥保障基金總額為 1.0922 億元。
浙江省醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)副主委及候補(bǔ)主委謝俊明表示，從保險(xiǎn)角度來(lái)說(shuō)，當(dāng)下國(guó)內(nèi)醫(yī)保中，基本醫(yī)保保證參保人的基本醫(yī)療，大病保險(xiǎn)保證大病治療，每個(gè)人也都可能患罕見(jiàn)病，所以公立醫(yī)保基金也應(yīng)該保障罕見(jiàn)病支付。
「將罕見(jiàn)病保障納入醫(yī)�；�，有利于在制度上進(jìn)行統(tǒng)籌安排。成立專(zhuān)項(xiàng)基金，是專(zhuān)業(yè)的人辦專(zhuān)業(yè)的事兒�！怪x俊明多次參與了浙江省罕見(jiàn)病政策設(shè)計(jì)咨詢(xún)。
浙江省罕見(jiàn)病保障機(jī)制的最大亮點(diǎn)，是個(gè)人每年最多自付費(fèi)用為 10 萬(wàn)元。按照設(shè)計(jì)，患者一個(gè)結(jié)算年度內(nèi)的藥費(fèi)實(shí)行分段報(bào)銷(xiāo)：0—30 萬(wàn)元，報(bào)銷(xiāo) 80% ；30 萬(wàn)—70 萬(wàn)元，報(bào)銷(xiāo) 90% ；70 萬(wàn)元以上費(fèi)用，全額報(bào)銷(xiāo)。
上述醫(yī)保專(zhuān)家對(duì)此解釋?zhuān)骸高@與我們過(guò)去特別注重財(cái)務(wù)管理的醫(yī)保觀念有關(guān)�；旧鲜罩胶饬耍退阃瓿扇蝿�(wù)，價(jià)值這一塊考慮地少一些。（浙江）這個(gè)非常有意義，它從追求財(cái)務(wù)平衡為主的價(jià)值追求，轉(zhuǎn)變成患者醫(yī)療需要為主的價(jià)值追求�！�
自付費(fèi)用封頂?shù)恼咴O(shè)計(jì)，也讓公益組織等社會(huì)力量看到希望。
對(duì)于封頂 10 萬(wàn)元的自付費(fèi)用，如果患者仍然無(wú)力承擔(dān)，浙江省罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制提出兩種方式：醫(yī)療救助和慈善幫扶。
2020 年 6 月 4 日，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)等多方社會(huì)組織聯(lián)合發(fā)起「罕見(jiàn)病醫(yī)療援助工程-浙江專(zhuān)項(xiàng)援助基金啟動(dòng)會(huì)」線(xiàn)上直播。通過(guò)該項(xiàng)目，所患病種在「 121 目錄」上、在定點(diǎn)機(jī)構(gòu)接受治療的浙江省地區(qū)患者，可以申請(qǐng)最高上限為 5 萬(wàn)元的資金援助。
「我們想向外傳遞一個(gè)信息：只要政府說(shuō)動(dòng)，民間就會(huì)跟上。民間跟上，助力把本土的資源盤(pán)活起來(lái)，保險(xiǎn)資源再進(jìn)來(lái)，就有樣板的模式了�！共⊥刺魬�(zhàn)基金會(huì)副秘書(shū)長(zhǎng)馬滔對(duì)「偶爾治愈」表示。
據(jù)馬滔介紹，目前基金會(huì)已經(jīng)在與保險(xiǎn)公司和藥企接洽，為解決患者自付部分的費(fèi)用討論解決方案。
浙江專(zhuān)項(xiàng)之前，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)早在 2018 年就啟動(dòng)了針對(duì)罕見(jiàn)病的醫(yī)療援助。兩年時(shí)間，最終援助 533 名患者，花了 703 萬(wàn)元。但 2020 年 1 月，這一面向全國(guó)的不定向援助項(xiàng)目暫停。
「我們發(fā)現(xiàn)，補(bǔ)給每年要花 100 萬(wàn)的患者 5 萬(wàn)塊錢(qián)，對(duì)他來(lái)說(shuō)杯水車(chē)薪�！柜R滔說(shuō)。因此病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)決定調(diào)整援助方向，將醫(yī)療援助工程瞄準(zhǔn)相應(yīng)藥物或手段已經(jīng)被納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病患者�！纲M(fèi)用大頭已經(jīng)被醫(yī)保報(bào)掉，我們推一把，患者自己再努把力，就能持續(xù)用藥。」
做出此項(xiàng)調(diào)整還有一個(gè)客觀原因，「這兩年的互聯(lián)網(wǎng)籌款，其實(shí)沒(méi)有那么容易了�！�
解決罕見(jiàn)病患者自付費(fèi)用問(wèn)題，是被疾病擊中的家庭恢復(fù)正常社會(huì)功能的關(guān)鍵。
很多罕見(jiàn)病患者如果能夠正常用藥，他們可以恢復(fù)大部分的社會(huì)功能，包括和健康人一樣工作生活。另一方面，用藥后，無(wú)論患者是否能恢復(fù)正常的社會(huì)功能，起碼可以維持平穩(wěn)狀態(tài)，使得其他家庭成員的勞動(dòng)力得到解放，整個(gè)家庭也能夠進(jìn)入到正常運(yùn)轉(zhuǎn)和可循環(huán)的狀態(tài)。
浙江省出臺(tái)專(zhuān)門(mén)針對(duì)罕見(jiàn)病的用藥保障機(jī)制，其實(shí)也經(jīng)過(guò)了慎重的考慮和準(zhǔn)備。據(jù)謝俊明介紹，根據(jù)上市時(shí)間、疾病嚴(yán)重程度、治療效果、病人社會(huì)呼吁等多方面因素，最終圈定了納入保障機(jī)制的罕見(jiàn)病病種。更重要的是，浙江就全省內(nèi)的這幾種罕見(jiàn)病進(jìn)行調(diào)研摸底，掌握了省內(nèi)患者的規(guī)模。
謝俊明說(shuō)：「在這個(gè)過(guò)程中間，政府是非常謹(jǐn)慎的。從 7 月 1 號(hào)開(kāi)始執(zhí)行，后面會(huì)碰到什么問(wèn)題，政府也在觀察�？傮w來(lái)說(shuō)，我們的愿望和設(shè)計(jì)都是有考量的，應(yīng)該能夠兜得住底。我們希望能在更短的時(shí)間內(nèi)對(duì)政策進(jìn)行一個(gè)評(píng)估和調(diào)整，去考評(píng)保障的績(jī)效。整個(gè)基金要安全可控才能有延續(xù)性。對(duì)于后續(xù)（其他罕見(jiàn)病的）安排，要有序推進(jìn)�！�
滯后：地方差異加劇
浙江走在全國(guó)前列，它的后面，是差異巨大的多數(shù)地區(qū)。全國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)保政策的隨機(jī)性和非制度化現(xiàn)象突出。
根據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障城市報(bào)告 2020 》，地方模式中，實(shí)踐最多的是通過(guò)地方增補(bǔ)權(quán)限，把罕見(jiàn)病藥物納入地方醫(yī)保目錄，但只涉及個(gè)別罕見(jiàn)病藥物。
也有一些地方通過(guò)談判方式，將部分罕見(jiàn)病藥物納入地方大病保險(xiǎn)。報(bào)銷(xiāo)封頂線(xiàn)從幾萬(wàn)元到幾十萬(wàn)元不等。少數(shù)城市將部分罕見(jiàn)病納入地方醫(yī)療救助范圍或者與商業(yè)保險(xiǎn)公司合作推出政策型商業(yè)保險(xiǎn)。不過(guò)，后者對(duì)于保障范圍有嚴(yán)格限制。
此外，還有一種方式——「零星增補(bǔ)」。
「零星增補(bǔ)」，即將某種罕見(jiàn)病用藥納入地方醫(yī)保目錄。納入原因，多為有媒體報(bào)道引起了關(guān)注或者有地方人大代表、政協(xié)委員呼吁。還有便是患者在地方有資源調(diào)動(dòng)的能力或者愿意下苦力氣，長(zhǎng)年累月地拜訪(fǎng)和游說(shuō)地方部門(mén)。
目前，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病保障政策呈現(xiàn)高度割裂的狀態(tài)。即便有報(bào)銷(xiāo)政策的罕見(jiàn)病患者，各自處境也因地域不同而大相徑庭。
趙玉梅的女兒在打上第一針的時(shí)候哭得不行，她自己也哭了。那是 2019 年 4 月底，趙玉梅女兒第一次用藥。她的女兒 23 歲，從確診龐貝病到用上藥，等了 10 年。她們家住山西忻州市下轄的一個(gè)縣城。
2019 年 4 月，山西省在出臺(tái)文件將龐貝病納入當(dāng)?shù)卮蟛”ｋU(xiǎn)范圍，按 50% 比例報(bào)銷(xiāo)用藥費(fèi)用。剩余費(fèi)用再由專(zhuān)項(xiàng)救助資金報(bào)銷(xiāo) 60% 。此外，符合條件的患者在兩項(xiàng)報(bào)銷(xiāo)完成后，還可以再申請(qǐng)醫(yī)療救助，按 70% 比例報(bào)銷(xiāo)。
趙玉梅的女兒身高 1.5 米，體重只有 32 公斤，足量使用阿糖苷酶α的費(fèi)用，一年高達(dá) 100 多萬(wàn)，經(jīng)過(guò)兩次報(bào)銷(xiāo)，趙玉梅一家仍需自費(fèi)近 25 萬(wàn)元。
「從 2019 年到現(xiàn)在用了差不多一年半，自費(fèi)費(fèi)用一共算下來(lái) 30 萬(wàn)多一點(diǎn)�，F(xiàn)在幾乎山窮水盡。該借的都借了�！冠w玉梅說(shuō)。
每次女兒用藥的錢(qián)，趙玉梅一家?guī)缀醵际乾F(xiàn)籌。「用完一次，籌夠了再去，可能三周也可能 20 天，反正就往后推一推�！惯@種情況在龐貝病患者群體中相當(dāng)普遍。
趙玉梅丈夫每月 4000 多元的收入是全家唯一經(jīng)濟(jì)來(lái)源。一家的年收入只有 5 萬(wàn)多元。趙玉梅下崗后就沒(méi)了正式工作。最近幾年，因?yàn)榕畠阂呀?jīng)離不開(kāi)呼吸機(jī)，只能在外界幫助下勉強(qiáng)行走，加上自己得了肝硬化，趙玉梅全職在家。
從 1999 年趙玉梅發(fā)現(xiàn)不對(duì)勁到 2009 年女兒確診，趙玉梅已經(jīng)錐心刺骨地難受過(guò)。
知道結(jié)果的女兒當(dāng)時(shí)問(wèn)：「媽媽?zhuān)@個(gè)病有藥嗎？」她沒(méi)有撒謊：「有，但咱用不起�！�
10 年后，女兒終于用上了藥。但趙玉梅再次陷入兩難。
盡管有相關(guān)醫(yī)保的報(bào)銷(xiāo)，但山西大病保險(xiǎn)每年封頂報(bào)銷(xiāo)的金額是 40 萬(wàn)元。從今年 1 月開(kāi)始算起，趙玉梅家的限額馬上要到了。趙玉梅也申請(qǐng)過(guò)病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)的醫(yī)療援助，但一年 5 萬(wàn)元跟自付費(fèi)用相比，缺口仍然巨大。
按照外界標(biāo)準(zhǔn)，相比于趙玉梅，浙江紹興的王元軍一家條件要優(yōu)越很多。夫妻二人都是城市職工，一年收入有 20 萬(wàn)元左右。
但王元軍對(duì)「偶爾治愈」說(shuō)：「我們這邊也沒(méi)有一戶(hù)人家的條件能夠支撐起足量用藥的，哪怕（得病的）是小孩子。我家的條件相對(duì)來(lái)說(shuō)好一點(diǎn)，但這個(gè)病，（能讓?zhuān)┢胀ㄐ】导彝ヒ幌伦泳妥兂韶毨Ъ彝�。�?/font>
王元軍一家自孩子 2017 年出生到現(xiàn)在，為孩子治病已經(jīng)花去近 70 萬(wàn)元。
黃如方認(rèn)為，各地罕見(jiàn)病保障政策的差異主要由三個(gè)原因造成：地方財(cái)政實(shí)力、本地醫(yī)療保險(xiǎn)過(guò)去探索實(shí)踐的經(jīng)驗(yàn)和地方政府的相關(guān)意識(shí)。
上述國(guó)內(nèi)醫(yī)保專(zhuān)家則進(jìn)一步解釋說(shuō)，這與國(guó)內(nèi)醫(yī)保統(tǒng)籌層級(jí)低相關(guān)。而統(tǒng)籌層次低背后，折射的是國(guó)內(nèi)醫(yī)保制度的基本矛盾。
「因?yàn)閲?guó)情限制，各地區(qū)發(fā)展不夠均衡。不均衡導(dǎo)致了醫(yī)療衛(wèi)生資源的配置不均衡，也導(dǎo)致了醫(yī)療保險(xiǎn)資源的配置不均衡。這是個(gè)基本矛盾，就是人民群眾日益增長(zhǎng)的醫(yī)療保障需求，與醫(yī)療保障的基金配置不均衡不充分之間的矛盾�！�
博弈：醫(yī)保「最后一公里」
解決罕見(jiàn)病用藥的可支付難題、保障罕見(jiàn)病用藥已經(jīng)在全國(guó)層面逐漸達(dá)成共識(shí)。但共識(shí)之下，考驗(yàn)各方?jīng)Q心和智慧的博弈也顯現(xiàn)出來(lái)。
先是價(jià)格博弈。
據(jù)「偶爾治愈」了解，浙江省罕見(jiàn)病藥物談判其實(shí)邀請(qǐng)了不止一家。但另外雙方最終沒(méi)有談攏，直接原因是企業(yè)并不想降價(jià)。
從過(guò)往的藥價(jià)談判中來(lái)看，以地方為主的談判很難實(shí)現(xiàn)像國(guó)家藥品價(jià)格談判那樣的效果。在罕見(jiàn)病人數(shù)可能在兩位數(shù)以下的情況下，地方議價(jià)能力薄弱。另一方面，國(guó)內(nèi)藥品創(chuàng)新能力與歐美成熟市場(chǎng)相比差距明顯，跨國(guó)藥企的罕見(jiàn)病藥物在國(guó)內(nèi)幾乎不存在市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)。
一般而言，跨國(guó)藥企定價(jià)會(huì)考慮兩個(gè)方面：現(xiàn)有治療手段的費(fèi)用和周邊國(guó)家定價(jià)。而是否降價(jià)考慮的則是：對(duì)全球價(jià)格體系的影響以及降價(jià)后能否獲得預(yù)期收益。
前賽諾菲戰(zhàn)略規(guī)劃部人士對(duì)「偶爾治愈」表示，跨國(guó)藥企在中國(guó)的定價(jià)考量現(xiàn)在很多情況下都會(huì)從醫(yī)保角度出發(fā)。「進(jìn)不了醫(yī)保，基本上這個(gè)藥都賣(mài)不了多大（銷(xiāo)售額）。所以在上市定價(jià)時(shí)，會(huì)為將來(lái)談判降價(jià)留好空間。企業(yè)有降價(jià)的意愿，但多少就是另外一個(gè)問(wèn)題了，降到很低的水平不太可能�！�
預(yù)期收益問(wèn)題更為現(xiàn)實(shí)。
一方面，中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)目前只是預(yù)期規(guī)模大，但還遠(yuǎn)未被開(kāi)發(fā)�！咐碚撋喜∪吮容^多，但診斷出來(lái)的微乎其微�！乖撌袌�(chǎng)人士說(shuō)。據(jù)他介紹，例如，罕見(jiàn)病戈謝病在國(guó)內(nèi)預(yù)計(jì)有 5000 到 8000 人，但診斷出來(lái)的不到 500 人；龐貝病在國(guó)內(nèi)預(yù)計(jì) 10000 人左右，但現(xiàn)在診斷出來(lái)的只有 100 多人。
「這意味著一開(kāi)始的投入，比如診斷、醫(yī)生教育、市場(chǎng)宣教等，會(huì)非常得大。前期賺不到什么錢(qián)，可能要過(guò) 5 年 10 年后才有回報(bào)。這也是企業(yè)的一個(gè)考慮。從投資角度，可能更愿意去做回報(bào)快的，比如腫瘤。」
另一方面，企業(yè)降價(jià)后，如果患者依然用不起，其收益損失將更大。「比如，戈謝病的藥就算年均費(fèi)用從百萬(wàn)降到 50 萬(wàn)，又有多少人用得起？如果按照現(xiàn)在一些地方的報(bào)銷(xiāo)比例，患者還要自付約 30% ，就是 15 萬(wàn)。不是所有人都能付得起。所以解決醫(yī)保支付的『最后一公里』問(wèn)題非常重要。」
對(duì)于計(jì)劃擴(kuò)大對(duì)中國(guó)市場(chǎng)罕見(jiàn)病藥物引入的企業(yè)來(lái)說(shuō)，藥品審評(píng)審批一端的改革帶來(lái)的勢(shì)頭，可能因?yàn)橹Ц抖说牟淮_定性被削弱。
一位罕見(jiàn)病外資藥企市場(chǎng)準(zhǔn)入部人士說(shuō)：「每個(gè)產(chǎn)品進(jìn)到一個(gè)國(guó)家，前期各方面投入都非常大，如果說(shuō)最后在終端沒(méi)有銷(xiāo)售，就相當(dāng)于這個(gè)投入是虧的。作為總部來(lái)講，可能會(huì)考慮是否再繼續(xù)投入這個(gè)市場(chǎng)�！�
而另一個(gè)博弈更為隱形：是否公平。
在浙江省公布最終的談判結(jié)果后，有藥但未被納入保障范圍內(nèi)的罕見(jiàn)病患者群體，直接給浙江省醫(yī)保局寄去了聯(lián)名信。他們質(zhì)疑為何自己用的藥也是剛上市不久，卻沒(méi)有像另一個(gè)罕見(jiàn)病藥物那樣出現(xiàn)在名單之上。之后的一段時(shí)間里，兩個(gè)患者社群之間矛盾激烈。
這樣的矛盾或明或暗，在很多出臺(tái)罕見(jiàn)病保障政策的地方發(fā)生。
上述醫(yī)保專(zhuān)家對(duì)「偶爾治愈」說(shuō)：「罕見(jiàn)病用藥保障涉及三個(gè)關(guān)系：可及性、公平性和可持續(xù)性。可及性是根本，可持續(xù)性是關(guān)鍵，公平性是核心。公平性現(xiàn)在其實(shí)面臨很大挑戰(zhàn)。」
國(guó)家層面已經(jīng)有所動(dòng)作。國(guó)家醫(yī)保局在 2019 年 7 月就醫(yī)療保障待遇清單管理制度公開(kāi)征求意見(jiàn)。所謂待遇清單制度，簡(jiǎn)而言之就是明確國(guó)內(nèi)醫(yī)保系統(tǒng)能做什么，不能做什么，并且嚴(yán)格遵照?qǐng)?zhí)行，減少地方自由裁量權(quán)。
文件表示，此舉的目的在于公平適度保障人民群眾基本醫(yī)療保障權(quán)益，并且要求地方不得自行設(shè)立超出基本制度框架范圍的其他醫(yī)療保障制度。
待遇清單制度中，有兩點(diǎn)被認(rèn)為與罕見(jiàn)病保障關(guān)系重大。
一個(gè)是決策權(quán)限。國(guó)內(nèi)醫(yī)療保障基本政策由國(guó)家醫(yī)保局會(huì)同有關(guān)部門(mén)統(tǒng)一擬定、調(diào)整和發(fā)布，地方只可在國(guó)家規(guī)定范圍內(nèi)制定具體籌資及待遇政策；一個(gè)是各地醫(yī)�；鹬Ц俄�(xiàng)目應(yīng)該嚴(yán)格按照國(guó)家醫(yī)保目錄執(zhí)行，原則上不得自行制定目錄或用變通的方法增加目錄內(nèi)藥品。
被關(guān)注的「浙江模式」，其實(shí)是將罕見(jiàn)病保障從大病保險(xiǎn)中分離出來(lái)。大病保險(xiǎn)在待遇清單之上，罕見(jiàn)病用藥保障則沒(méi)有。目前各地的探索中，相當(dāng)一部分是通過(guò)地方醫(yī)保目錄增補(bǔ)的方式。待遇清單制度一旦執(zhí)行，意味著地方無(wú)權(quán)再做出這些政策探索。
「國(guó)家為什么要用收權(quán)，往待遇清單方向走，恰恰就是要保障各個(gè)地方的公平性問(wèn)題�，F(xiàn)在其實(shí)不公平已經(jīng)體現(xiàn)出來(lái)了。」上述專(zhuān)家說(shuō)。
國(guó)內(nèi)醫(yī)保體制實(shí)行地方統(tǒng)籌的模式下，國(guó)家和地方的關(guān)系如何協(xié)調(diào)，尤其是目錄準(zhǔn)入和報(bào)銷(xiāo)標(biāo)準(zhǔn)如何協(xié)調(diào)，考驗(yàn)各方智慧。「從長(zhǎng)期來(lái)講（這樣做）是有利的，但是要同時(shí)考慮到地方差異，不應(yīng)該一刀切。一刀切了，就會(huì)『按下葫蘆，起來(lái)瓢』�！�
在上述外資藥企市場(chǎng)準(zhǔn)入部人士看來(lái)，「待遇清單制度說(shuō)明政策在收，但好像也沒(méi)有特別提到罕見(jiàn)病。雖然國(guó)家醫(yī)保局沒(méi)有對(duì)浙江做法進(jìn)行表態(tài)，但換句話(huà)說(shuō)，至少也沒(méi)說(shuō)反對(duì)�！�
據(jù)「偶爾治愈」了解，學(xué)界對(duì)于國(guó)家層面的罕見(jiàn)病保障政策有過(guò)多次討論。在浙江發(fā)布本省政策前，有關(guān)國(guó)家層面的罕見(jiàn)病保障政策的討論就已開(kāi)展過(guò)，并且到了國(guó)家醫(yī)保局層面。彼時(shí)的版本提出，在國(guó)內(nèi)建立獨(dú)立的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度，其特點(diǎn)是全民籌資、全民覆蓋、多方共付、多層次保障。
黃如方指出，地方的很多模式并不是未來(lái)長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展的模式，需要有國(guó)家層面出臺(tái)全國(guó)性的方向和指導(dǎo)。
「每個(gè)地方探索的模式都有自己的主客觀原因，不能直接來(lái)比。但一些模式客觀上存在缺陷或者說(shuō)可持續(xù)方面有問(wèn)題。不是罕見(jiàn)病問(wèn)題就應(yīng)該全部由政府承擔(dān)所有壓力和風(fēng)險(xiǎn)，要多方共付。國(guó)家可以把框架搭起來(lái)，讓地方有充分的積極性參與進(jìn)去，同時(shí)宏觀上給予指導(dǎo)�！�
上述國(guó)內(nèi)醫(yī)保專(zhuān)家對(duì)「偶爾治愈」說(shuō)：「全國(guó)性罕見(jiàn)病保障的制度設(shè)計(jì)，在理論層面已經(jīng)不是問(wèn)題，問(wèn)題在于現(xiàn)實(shí)層面，就是如何去做、誰(shuí)來(lái)做�！�
而不論是地方還是國(guó)家在著手思考和解決之前，王元軍和趙玉梅兩個(gè)家庭的命運(yùn)，在罕見(jiàn)病醫(yī)保之路的「最后一公里」中，已經(jīng)出現(xiàn)分野。
王元軍現(xiàn)在充滿(mǎn)希望�！肝覀儜c幸政策出來(lái)的還算早，我家現(xiàn)在負(fù)債比較少，只能說(shuō)是慶幸了�！�
「不（繼續(xù)）用（藥），孩子的命就又翻回去了，之前那些錢(qián)也白花了，孩子還是不好。（繼續(xù)）用，還是沒(méi)錢(qián)�，F(xiàn)在孩子更疲勞了，感覺(jué)騎虎難下。」趙玉梅說(shuō)。
（王元軍、王玉、趙玉梅系化名）
